В перечень орфанных заболеваний просят добавить еще несколько

В перечень орфанных заболеваний просят добавить еще несколько
  Врачи и пациенты все чаще добиваются улучшений в медицине, действуя совместно. Фото: ru.freepic.com

Врачи, а также представители организаций, защищающих права пациентов, обратились в Министерство здравоохранения РФ с просьбой внести в список орфанных заболеваний еще несколько редких тяжелых болезней, чтобы сделать их лечение более доступным. Подробности – в материале FederalCity

Научный центр экспертизы средств медицинского применения. Фото: Яндекс.Карты 

Речь идет о нескольких разновидностях RET-положительных раковых опухолей, которые возникают из-за редкой мутации определенного гена. В среднем в России каждый год диагностируют около 630 случаев таких опухолей, в том числе около 10 – у детей. Чаще всего, примерно в 500 случаев из этих 630, у обладателей этой мутации встречается мелкоклеточный рак легких, а кроме того, опухоли нередко возникают в слюнных железах и в щитовидной железе. Все эти опухоли крайне опасны и требуют сложного и дорогого лечения, и внесение таких заболеваний в список орфанных помогло бы людям, у которых они обнаружены, быстрее получать терапию. 

Читайте также: «В списки жизненно необходимых лекарств внесли вдвое меньше препаратов, чем было обещано»

На данный момент в перечне редких генетических болезней значится 269 позиций. Время от времени он обновляется, в него вносят новые заболевания, и в последний раз это произошло в 2021 году. На основе этого списка на лечение орфанных болезней выделяется определенное количество средств и закупаются необходимые медицинские препараты. В результате людям, страдающим тем или иным заболеванием из списка, проще начать лечиться, а медикаменты они, как правило, могут получать бесплатно. Если же какое-то заболевание в списке не значится, пациенту не только приходится покупать лекарства – обычно очень дорогие – за собственные деньги, но он еще и не имеет доступа к самым последним, новым зарубежным разработкам медикаментов, помогающих в его случае. Дело в том, что иностранные препараты, применяемые при лечении болезней из списка орфанных, быстрее и легче зарегистрировать в России.

Галина Новичкова. Фото: сайт Минздрава 

- Сейчас, конечно, ситуация с регистрацией чуть проще, нежели это было, допустим, 20 лет назад. Но отмечу, что для орфанных препаратов ограничен круг исследований, на основании которых их можно регистрировать, - рассказал директор Центра экспертизы и контроля готовых лекарственных средств Научного центра экспертизы средств медицинского применения Дмитрий Горячев

Если RET-положительные онкологические заболевания попадут в список орфанных, регистрация помогающих в этих случаях лекарств упростится, и страдающие ими люди получат больше шансов если не на выздоровление, то, как минимум, на облегчение своего состояния. Причем, чем больше разных препаратов от одних и тех же видов RET-положительных опухолей можно будет зарегистрировать в России, тем лучше, потому что в таких случаях особенно важен индивидуальный подход к пациенту: препарат, который помогает одним заболевшим, может оказаться бесполезным для других. 

Читайте также: «В Москве незаконно перепродают орфанные препараты»

Сейчас вопрос о включении таких опухолей в список редких генетических болезней рассматривается в Министерстве здравоохранения, его главным внештатным детским специалистом онкологом-гематологом Галиной Новичковой, и пациенты, а также лечащие их врачи очень надеются, что ее решение будет положительным. 


Подписывайтесь на наш канал в Telegram!
Чтобы подписаться на канал ИА FederalCity в Telegram, достаточно пройти по ссылке t.me/Federalcity с любого устройства, на котором установлен мессенджер, и присоединиться при помощи кнопки Join внизу экрана.
Не забывайте подписываться на канал FederalCity в Яндекс.Дзен